桂枝茯苓丸在妇科良性肿瘤及恶性肿瘤辅助治疗中应用广泛，其机制涉及抑制肿瘤细胞增殖、诱导凋亡及抗血管生成。体外及动物实验证实，该方可下调VEGF等促血管生成因子表达，干扰肿瘤微环境。这些研究为其中药抗肿瘤作用提供了初步的实验依据，激发了临床探索兴趣。
临床证据方面，部分回顾性研究显示其可改善子宫肌瘤及卵巢囊肿患者的症状，提高生活质量。然而，缺乏前瞻性随机对照试验证实其对肿瘤大小的确切影响。证据等级多为IV级，主要受限于研究设计缺陷及选择偏倚。疗效的不确定性提示需更高级别证据支持。
安全性方面，桂枝茯苓丸总体耐受性良好，但孕妇禁用，月经期慎用。部分患者可能出现胃肠道反应或出血倾向。现代药理提示其具有活血化瘀作用，但具体剂量-效应关系及长期安全性尚不明确。临床应用中，需严格掌握适应症，定期监测病情变化。
未来研究应聚焦于高质量临床试验，明确其在肿瘤辅助治疗中的确切地位。同时，深入解析其多成分协同作用机制，探索生物标志物指导下的精准用药。结合真实世界数据，评估其在复杂临床情境中的实际价值，为桂枝茯苓丸的临床规范化应用提供科学依据。