补阳还五汤出自清代王清任《医林改错》，以黄芪为君药，重用以补气行血，配伍当归尾、赤芍、地龙等活血通络之品，是治疗气虚血瘀证的代表方剂。在现代临床研究中，该方广泛应用于缺血性脑卒后遗症期，其核心病机在于气虚导致血行无力，进而形成瘀阻脉络。
近年来，多项高质量随机对照试验（RCT）及系统评价表明，补阳还五汤联合常规西药治疗在改善患者神经功能缺损评分（NIHSS）及日常生活能力（ADL）方面优于单纯西药组。然而，证据质量存在异质性，部分研究存在样本量小、盲法实施不严格等问题，限制了其证据强度的提升。
安全性方面，大规模真实世界数据显示该方总体耐受性良好，但需警惕黄芪用量过大可能引发的上火或血压波动，以及活血药物对凝血功能的影响。对于伴有出血倾向或正在服用抗凝药物的患者，临床需严密监测凝血指标，避免出血风险叠加。
当前研究趋势正从单一疗效评价转向多组学机制探索，如通过代谢组学分析其调节微循环、抑制神经炎症的潜在通路。未来需更多大样本、多中心、双盲RCT研究，以确立其在不同分期、不同亚型卒中中的精准定位，推动经典名方的现代化循证转化。