随机对照试验（RCT）虽为金标准，但在中医药个性化治疗场景中往往受限。真实世界研究（RWS）通过观察性数据反映临床实际疗效，成为重要补充。然而，观察性研究易受混杂因素干扰，如何从相关性中推断因果性，是研究设计的核心挑战。
倾向评分匹配（PSM）是控制混杂的常用统计方法。通过模拟随机化过程，平衡治疗组与对照组的基线特征，可显著降低选择偏倚。在中药复方疗效评价中，PSM有助于比较不同证型患者的长期预后，为临床决策提供更具外部效度的证据支持。
尽管统计方法日益精进，但RWS仍面临数据质量与缺失值处理的难题。电子病历数据往往存在记录不规范、关键变量缺失等问题。行业建议建立标准化的数据采集规范，并采用多重插补等高级统计技术处理缺失数据。同时，需明确RWS的局限性，即其证据等级低于RCT，主要用于生成假设而非确证疗效。
未来，RWS与RCT的互补融合是趋势。例如，利用RWS发现潜在疗效信号，再通过RCT进行确证。在解读RWS结果时，应避免因果倒置或忽略未测量混杂因素。从业者需具备扎实的流行病学素养，谨慎使用“治愈”“有效”等绝对化表述，强调证据的条件性与概率性。