随机对照试验虽为金标准，但内部效度高而外部效度受限。真实世界研究通过收集常规诊疗中的患者数据，更能反映中医药在复杂临床环境中的实际效果。近期行业报告指出，利用电子病历与医保数据开展回顾性队列研究，已成为评估中药长期安全性与有效性的重要途径。
然而，真实世界研究面临严重的混杂因素干扰。患者基线特征差异、合并用药及生活方式等因素均可能影响结局。为控制偏倚，研究者常倾向性评分匹配、工具变量法等统计方法。但方法的选择需谨慎，不当的统计调整可能引入新的偏倚或掩盖真实效应。
因果推断在真实世界数据中尤为困难。专家建议结合自然实验设计或断点回归等准实验方法，增强因果论证力度。同时，明确研究目的，区分探索性分析与验证性分析，避免数据挖掘导致的假阳性结果。数据清洗与标准化是确保研究质量的前提。
真实世界证据正逐渐被监管机构采纳，作为中药新药上市后的补充证据。但需建立统一的数据标准与质量控制体系。从业者应理性看待真实世界研究的局限性，将其与RCT结果相互印证，共同构建完整的中医药疗效证据链，为临床实践提供多维度的参考。